📷 ფოტო: pharmaceutical-technology.com (ორიგინალი წყარო)
ბიოტექნოლოგიურმა კომპანია Encoded Therapeutics-მა Series F რაუნდში 275 მილიონი დოლარი მოიზიდა, რომელიც ETX101-ის — დრავეს სინდრომის გენური თერაპიის — პივოტალური კვლევის დასაფინანსებლად გამოიყენება.
ოქტომბერი 2026
ბიოტექნოლოგიურმა კომპანია Encoded Therapeutics-მა 275 მილიონი დოლარი მოიზიდა Series F ფინანსირების რაუნდში — თანხა პირველ რიგში გამოყენებული იქნება დრავეს სინდრომის გენური თერაპიის, ETX101-ის, პივოტალური კლინიკური კვლევის გასაშვებად. pharmaceutical-technology.com-ის ინფორმაციით, ეს ერთ-ერთი ყველაზე მნიშვნელოვანი ინვესტიციაა იშვიათ ნევროლოგიურ დაავადებებზე ორიენტირებული ბიოტექ-სექტორში ამ პერიოდში. კომპანიის მიზანია ბაზარზე პირველი დაავადებამომდინარე თერაპიის (DMT) გამოტანა დრავეს სინდრომისთვის.
მთავარი
- Encoded Therapeutics-მა Series F რაუნდში 275 მილიონი დოლარი მოიზიდა; რაუნდს GV და კიდევ ერთი ჯანდაცვის ფონდი ერთობლივად ხელმძღვანელობდა.
- თანხის ძირითადი ნაწილი ETX101-ის პივოტალური კვლევისთვის გამოიყენება — ჯერ ჩვილებსა და პატარა ბავშვებში, შემდეგ 18 წლამდე ასაკის პაციენტებში.
- Phase I/II POLARIS კვლევაში ETX101-მა ყოველთვიური გულყრების სიხშირე 79%-ით შეამცირა ერთი წლის მეთვალყურეობის შემდეგ.
- ETX301-ისთვის — ამპუტაციის შემდგომი ნევრომის ტკივილის გენური თერაპიისთვის — 2027 წელს IND-ის წარდგენა იგეგმება.
- კონკურენტი Biogen/Stoke Therapeutics-ის Phase III კვლევის შედეგები ამ წელს მოსალოდნელია.
რა არის დრავეს სინდრომი და რატომ არის მკურნალობა ასე რთული
დრავეს სინდრომი ეპილეფსიის მძიმე ფორმაა, რომელსაც ახასიათებს ხანგრძლივი გულყრები და განვითარების შეფერხება. pharmaceutical-technology.com-ის ცნობით, შემთხვევათა 90%-ზე მეტი SCN1A+ გენის ფუნქციის დაკარგვით არის გამოწვეული — სწორედ ეს გენეტიკური დეფექტი წარმოადგენს დაავადების ფესვს. ეს გარემოება ETX101-ს მიზნობრივ, მიზეზთა წყაროზე მიმართულ თერაპიად აქცევს.
Encoded Therapeutics-ის მიდგომა სხვა ტრადიციული სქემებისგან განსხვავდება: ETX101 ერთჯერადი გენური თერაპიაა, რომელიც SCN1A+ გენის ჯანსაღი ასლის გამოხატვას სელექციურად ზრდის. ამ გზით კომპანია ცდილობს არა სიმპტომების შეზღუდვას, არამედ დაავადების გამომწვევი გენეტიკური პრობლემის პირდაპირ მოგვარებას. ჯანდაცვის სფეროში მომხმარებელთა ინფორმირებულობა სულ უფრო მნიშვნელოვანი ხდება, განსაკუთრებით მაშინ, როდესაც სიახლეები იშვიათი დაავადებების მკურნალობაში ასე სწრაფად ვითარდება.
იშვიათი დაავადებების ეროვნული ორგანიზაციის (NORD) მონაცემებით, დრავეს სინდრომი ყოველ 16 000 ახალშობილზე ერთს ემართება და ეპილეფსიის ყველა შემთხვევის დაახლოებით 0,17%-ს შეადგენს. ზუსტი ეპიდემიოლოგიური სტატისტიკა ამერიკის შეერთებულ შტატებში დაზუსტებული არ არის.
POLARIS კვლევის შედეგები და ინვესტიციის სტრუქტურა
pharmaceutical-technology.com-ის ინფორმაციით, ETX101-ის Phase I/II POLARIS კვლევამ მნიშვნელოვანი მონაცემები გამოავლინა. მესამე დოზის ერთჯერადი შეყვანის შემდეგ პაციენტებმა, რომლებმაც ერთი წელი გაატარეს მეთვალყურეობაში, ყოველთვიური გულყრების სიხშირის 79%-იანი შემცირება განიცადეს. გარდა ამისა, კვლევამ განვითარებაში გამხნევებელი პროგრესიც ჩაწერა.
ეს შედეგები ევროპის ეპილეფსიის კონგრესზე გაიზიარა. კომპანიის აღმასრულებელი დირექტორის, კარტიკ რამამურტის განცხადებით, მონაცემები ადასტურებს, რომ ETX101-ს შეუძლია „არსებითად და მდგრადად” შეამციროს გულყრების სიხშირე და ხელი შეუწყოს განვითარებაში პროგრესს.
Series F რაუნდს GV და კიდევ ერთი ჯანდაცვის ფონდი ერთობლივად ხელმძღვანელობდა. ინვესტორთა შორის არიან ARCH Venture Partners, Janus Henderson Investors და Farallon Capital Management. ბიოტექ-სექტორში ინვესტიციების ტენდენციების შესახებ დამატებით შეგიძლიათ იხილოთ შენი ამბების ბიზნეს და ჯანდაცვის განყოფილებებში, სადაც ქართული და საერთაშორისო ბაზრის ამბები ერთ სივრცეში იკრიბება.
„POLARIS-ის შუალედური მონაცემები მნიშვნელოვან და მდგრად შემცირებას ადასტურებს გულყრების სიხშირეში, ასევე — გამხნევებელ განვითარებად მიღწევებს. ეს პროგრესი განამტკიცებს ჩვენს რწმენას ETX101-ის მიმართ.”
— კარტიკ რამამურტი, Encoded Therapeutics-ის CEO, pharmaceutical-technology.com-ის ინფორმაციით
კონკურენცია ბაზარზე და კომპანიის შემდეგი ნაბიჯები
Encoded Therapeutics ამ სეგმენტში მარტო არ არის. pharmaceutical-technology.com-ის ცნობით, Biogen-მა Stoke Therapeutics-თან გარიგება გააფორმა — 550 მილიონ დოლარამდე ღირებულების შეთანხმება, რომელიც zorevunersen-ის რეგიონალურ უფლებებს მოიცავს კანადის, მექსიკისა და აშშ-ის გარდა ყველა ტერიტორიაზე. Stoke-ის პრეპარატი ანტისენსური ოლიგონუკლეოტიდია, რომელიც უჯრედებს SCN1A გენის ჯანსაღი ასლის სინთეზისკენ მიმართავს. კომპანიების Phase III EMPEROR კვლევის შედეგები ამ წელს მოსალოდნელია.
Encoded-ის გეგმები ამ ერთი პრეპარატით არ შემოიფარგლება. Series F-ის სახსრები ასევე გამოყენებული იქნება შიდა GMP წარმოების მასშტაბირებისთვის და პიპლაინის განვითარებისთვის. კერძოდ, ETX301 — ამპუტაციის შემდგომი ნევრომის ტკივილის გენური თერაპია — 2027 წელს IND-ის წარდგენამდე უნდა მივიდეს. GMJ News-ი სისტემატიურად აშუქებს ფარმაცევტული ინდუსტრიის განვითარების ტენდენციებს, მათ შორის გენური თერაპიის სფეროში მიმდინარე კვლევებს.
ინვესტორები გენური თერაპიის სექტორისადმი ინტერეს აჩვენებენ, განსაკუთრებით ბავშვთა ნევროლოგიური დაავადებების სეგმენტში. შენი ექიმის სამედიცინო პორტალზე ეპილეფსიისა და ნევროლოგიური დაავადებების შესახებ ინფორმაციის მოძიება მშობლებს და სპეციალისტებს შეუძლიათ ქართულ ენაზე. გლობალურ ჯანდაცვის ბაზარზე ინოვაციური მკურნალობების დაფინანსება კი სულ უფრო მსხვილ ინვესტიციებს იზიდავს.
რას ნიშნავს ეს
ხშირად დასმული კითხვები
რა არის ETX101 და როგორ მოქმედებს?
ETX101 არის ერთჯერადი გენური თერაპია, რომელიც SCN1A+ გენის — დრავეს სინდრომის ძირითადი გამომწვევი — ჯანსაღი ასლის გამოხატვას სელექციურად ზრდის. ის დაავადების სიმპტომებს კი არ ზღუდავს, არამედ გენეტიკურ მიზეზს პირდაპირ მიმართავს.
POLARIS კვლევაში რა შედეგები მიღებულ იქნა?
Phase I/II POLARIS კვლევაში, ETX101-ის მესამე დოზის ერთჯერადი შეყვანის შემდეგ, პაციენტებმა ერთი წლის მეთვალყურეობის გავლისას ყოველთვიური გულყრების სიხშირეში 79%-იანი შემცირება განიცადეს. კვლევაში ასევე ფიქსირდება გამხნევებელი განვითარებითი მიღწევები.
ვინ არიან Encoded Therapeutics-ის კონკურენტები ამ სფეროში?
ძირითადი კონკური მხარეა Biogen და Stoke Therapeutics, რომლებიც ერთობლივად ავითარებენ zorevunersen-ს — ანტისენსურ ოლიგონუკლეოტიდს დრავეს სინდრომისთვის. მათი Phase III EMPEROR კვლევის შედეგები 2026 წელს არის მოსალოდნელი.
გენური თერაპიის სფერო სწრაფი ტემპით ვითარდება, თუმცა პივოტალური კვლევიდან ბაზრამდე გზა ჯერ კიდევ გრძელია. Encoded Therapeutics-ის შემთხვევა კარგად ასახავს თანამედროვე ბიოტექ-ფინანსირების ლოგიკას: მსხვილი ინვესტიცია მაშინ მოდის, როდესაც კლინიკური მონაცემები საკმარისად სარწმუნოა, მაგრამ ბაზარი ჯერ ღიაა — კონკურენცია კი იმ ეტაპს ადასტურებს, რომ სფეროში ინოვაცია კომერციული ინტერესის ცენტრში მოექცა.
წყარო: ორიგინალი პუბლიკაცია · განახლდა 11 სექტემბერი 2026
დაკავშირებული: შენი ამბები · შენი ექიმი · GMJ News · შენი სილამაზე
